“基因魔剪”首批临床试验将展开
来源：科技日报 2017-12-21 17:04:31
《麻省理工技术评论》杂志官网19日的一篇报道，对2018年“基因魔剪”研究进行了展望——鉴于从2013年科学家首次使用CRISPR-Cas9编辑人类活细胞以来，其治疗疾病的可能性似无止境，预计明年首批临床试验将在美国和欧洲展开。
过去几年，CRISPR发展速度惊人，各公司纷纷将该技术商业化，而欧洲和美国的患者更有可能在2018年接受这种新型治疗方法。欧洲约有1.5万人患有β地中海贫血症，美国约有10万人患有镰状细胞病，两种疾病都是由基因突变引起的遗传性疾病。科学家希望利用这项技术修复人体DNA中的遗传错误，从而从根源上治疗疾病。
美国一家名为“CRISPR治疗”的公司，是第一家获得欧洲监管机构许可在明年开展临床试验的公司，其将利用CRISPR技术解决β地中海贫血患者的遗传缺陷。该公司还计划在明年上半年向美国食品和药物管理局(FDA)申请批准CRISPR治疗镰状细胞病的临床试验。
斯坦福大学医学院研究人员也在推进CRISPR治疗镰状细胞病的临床试验，预计可于2018年获得FDA批准，并于次年开始试验。但其方法与“CRISPR治疗”公司不同。
此外，宾夕法尼亚大学去年也获得了美国国立卫生研究院和FDA的许可，使用CRISPR来治疗黑色素瘤、肉瘤和多发性骨髓瘤。但其拟议的方法需删除病人的T细胞，现在整个试验陷入停滞。“爱迪塔斯医药”公司曾宣布率先用CRISPR治疗遗传性失明，但其临床试验计划因故推迟。中国也在进行一些试验，针对的是不同类型的癌症，但尚未公布任何早期结果。
耶鲁—纽黑文医院先进细胞疗法实验室主任艾利克斯·博森涅夫表示，“该领域目前对临床试验可能出现的结果过于乐观”，估计到2019年才会真正有所起色。
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